博鳌嘉宾热议“关注罕见病，促进健康公平可及”

　　3月28日，博鳌亚洲论坛2024年年会举办“关注罕见病，促进健康公平可及”分论坛，与会嘉宾就如何提升罕见病诊疗可及性等话题进行了讨论。

　　图为嘉宾在“关注罕见病，促进健康公平可及”分论坛现场进行交流。本报记者 袁 勇摄

　　中国国际经济交流中心理事长毕井泉表示，罕见病病例数量少，进行罕见病病例统计工作很重要，对于药品研发、保险公司开发产品等都有很高的参考价值。此外，罕见病的突出问题是缺药少药，企业和投资人缺乏药物投资和开发的积极性。因此，要鼓励生物医药创新，特别是罕见病药物的开发，要提升企业自主定价权，加强专利保护和数据保护，在临床等方面降低罕见病药物研发成本，对罕见病药物开发、临床试验费用给予一定数额补助，鼓励社会资金投入罕见病药物开发。

　　在罕见病治疗领域，阿斯利康走在全球前列，目前正在开展20 多个针对不同适应症的临床开发项目，已推出治疗11种罕见病的创新药物。未来5年，阿斯利康预计推出10多种罕见病领域的新产品和适应症。阿斯利康全球首席执行官苏博科表示，早期诊断和早期治疗对于患者、家庭、社会都非常重要。很多国家已经建立了罕见病网络，进行早期诊断，比如在生命早期就进行基因测序。同时，要做好确诊后的治疗工作，建立相应治疗网络。医生的培训也至关重要，要确保医生有更好的能力进行诊断和治疗。“提升罕见病诊疗可及性，还要有相应的资金和激励机制，支持企业以合理的方式开发产品。阿斯利康承诺推动罕见病治疗，并在这方面进行更多投资。阿斯利康关注相关技术，也关注如何以可持续的成本和方式开发产品。”苏博科说。

　　阿布扎比卫生部特别项目执行主任奥马尔・纳吉姆表示，大多数罕见病都是基因变异导致的，因此必须开发出有效工具以应对疾病问题。为了更好地开发罕见病药物，研究机构、企业等可以进行相关努力。由于企业在这方面需要进行巨大投入，承担很高的风险成本，因此合理的药物定价和市场策略至关重要。（经济日报记者 袁勇）