AI制药能力已获初步验证 多款在研新药明年或进入临床
《科创板日报》9月9日讯（记者朱洁琰）AI制药，是当下医药领域炙手可热的话题之一。
在大热的AI制药领域里，企业主要有两种发展模式，一是走CXO的路径，二是做一家Biotech企业。
目前，业内公认的两家国内AI制药头部企业晶泰科技和英矽智能，正是这两种模式的典型代表。上述两家企业均已走到了D轮融资阶段，且在业务端取得实际突破。
值此节点，《科创板日报》医药团队特别推出一组策划报道，以期帮助市场更好地理解AI制药行业。本篇以与英矽智能创始人及CEO AIex Zhavoronkov的深度对话为基础，重点分析AI制药的Biotech模式。
英矽智能基于人工智能药物研发平台Pharma.AI研发的IPF（特发性肺纤维化）候选药物ISM001-055，于今年7月已启动在中国的1期临床试验，完成了首批健康受试者给药。据悉，这是首个在中国进入临床试验、由人工智能发现和设计的药物。
这也意味着，AI制药的能力已经得到初步验证。
新药或在明年上半年进入2期临床
在刚刚过去的8月，英矽智能宣布获得D2轮融资，加上6月官宣的D1轮融资，公司已累计完成了9500万美元的D轮融资，投资者涵盖全球范围内众多专注于生物医药和生命科学领域的专业投资方。
根据通稿，新募集的D轮融资将进一步支持英矽智能推进其内部自研管线，包括目前正在新西兰和中国同步开展1期临床试验的领先项目，以及几个处于IND-Enabling阶段的在研管线。
据悉，上述领先项目指的就是ISM001-055。今年以来，ISM001-055已先后启动在新西兰和中国的1期临床试验。
在接受《科创板日报》记者采访时，Alex指出，公司内部从2019年下半年开始针对IPF立项，到今年2月ISM001-055的1期临床试验正式在新西兰启动，从靶点发现到进入临床试验共历时30个月。“这款药物证明了AI能够端到端加速早期药物研发的全过程。这不仅意味着时间和成本的大幅减少，也意味着很多此前新颖的靶点在AI的赋能下也能被开发，从而加以利用。”
关于ISM001-055什么时候能够进入2期临床也是业内关切之一。对此，Alex表示，“我们无法提供确切的的时间表，但顺利的话预计会是在明年上半年进入下一阶段。”对于下一步的开发计划，Alex表示团队持开放态度，“在进入到2期临床后，公司既可以由自己继续推进下去，也期待在IPF领域有研发经验的公司加入一起合作。”
此外，Alex透露，在英矽智能现有的超过30款在研管线中，除了ISM001-055，还有7个项目已经处于临床前候选化合物（PCC）至新药临床申请（IND）阶段，即将在明年陆续进入临床阶段。
AI和药物研发并重是关键
那么，能够顺利推进AI新药进入临床的关键是什么？英矽智能做对了哪些事？
在Alex看来，关键有三点，最重要的一点是英矽智能是为数不多的AI和药物研发并重的公司。Alex认为AI是追求效率和速度，生物医药追求的是安全性和合规性，只有这两方面更好的磨合才能真正的实现AIDD（AI辅助药物研发，AI Drug Discovery），所以光有人工智能背景或是光有生物、药化背景都是不够的。比如说：用于成像或文本的算法可能不一定适用于药物研发，“这就是为什么我们需要AI工程师和药物发现专家，来共同提出可以在药物发现中执行多用途任务的算法。”
《科创板日报》记者在采访中了解到，英矽智能目前是双CEO的结构。在完成D轮融资后，英矽智能首席科学官任峰博士被提名为联合首席执行官，以进一步推动药物研发团队的建设。Alex表示人工智能的平台由他负责，任峰博士负责药物研发的部分，“我们正在同步推进人工智能技术和药物研发能力的发展，双CEO的结构也是为了确保两者之间有很好的平衡。”Alex说。
第二个关键则是，英矽智能是一个“端到端”的平台。“不要局限于一个方面，而是把人工智能应用于药物研发的全流程。”Alex提到，目前英矽智能已经拥有的人工智能平台PandaOmics、Chemistry42和InClinico分别对应药物发现的三个方面，即靶点识别、化合物生成和临床2-3期实验结果预测。其中前两大平台发展推进尤为迅速，已进入商业化阶段。
最后一点即公司的平台有一定的验证。Alex认为，“人工智能平台的验证是非常昂贵和漫长的，AI制药公司通常需要与大药企进行合作，提供自己的产品和软件来进行验证，或者通过自研管线对人工智能平台展开验证。”而早在2014年就成立的英矽智能，这两方面的验证上都已初具成效。
对外合作也是重要组成部分
除了内部自研管线，对外合作在英矽智能的发展中也是很重要的部分。
据Alex介绍，公司的对外合作主要有两种模式，一是将人工智能平台授权给药企使用。药企通过应用AI软件来加速药物开发，后续也可以发展成合作关系。
二是与药企的合作研发，对于一些拥有新颖的临床前或临床阶段资产的公司来说，英矽智能可以与之合作，辅助他们开展从新靶点发现到临床前候选物筛选等工作；或是对于一些希望拥有新颖的临床前或临床阶段的公司，也可以选择与英矽智能共同开发，双方共享知识产权或者后续开发的权利。
Alex告诉《科创板日报》记者，全球前20大制药公司中，目前有9家授权引进了英矽智能的人工智能药物研发平台。今年1月，英矽智能还与国内知名药企复星医药建立了管线共同开发的合作。截至目前，公司已经和国内外30多家药企达成了合作。
Alex还进一步表示，英矽智能合作研发的模式是具有排他性的，比如已经和A药企就某个靶点达成了合作，就不会再与其他药企就这一靶点再展开合作。“在这种情况下，我们会非常谨慎地选择合作伙伴，不会铺得非常大。”
此外，更重要的是，对外合作可以帮助英矽智能拓宽数据量。“因为我们需要大量的数据去帮助我们优化和验证平台，光靠内部的研发项目无法支撑人工智能平台的验证需求，所以我们需要和外部合作，通过共同开发、提供服务的模式，积累更多的数据来优化算法，验证平台。”Alex对记者表示。
长期看，公司会将投入更多资源在自研管线。Alex认为，“AI平台/软件不是业务的主要组成部分，AI制药公司大多试图建立自己的药物发现项目，这才是价值的主要来源。”同时，公司也不会停止与外部的多样合作，“目前公司约有90%的营收来自项目合作，10%来自软件授权。”他总结道。
在采访的最后，Alex还特别指出，在AI制药领域目前不存在真正意义上的竞争，“大多数AI制药公司都还处在一个验证的阶段，不管是哪家公司把整个验证阶段跑完，都是整个领域的成功。现在我们需要做的是把AIDD的概念让更多人接受。”
目前国际上第一梯队的AI制药公司正在将管线推进到临床2-3期的药效验证阶段，相对而言国内的AI制药公司大部分在临床前阶段，两者之间有一定的时间差。但Alex表示，“立足在中国是一个很大的优势。无论是政策还是资本，在中国AI制药得到了很大的关注，中国也有强大的CRO资源。”随着越来越多的国内AI制药公司将项目推进到下一阶段，差距会逐渐缩小，期待中国的AI制药头部企业跃升到国际的第一梯队。
